改良医療機器・後発医療機器・新医療機器の違いと申請区分の判定
医療機器の薬事申請では、製品のリスク分類、一般的名称（JMDN）、認証基準の有無、既承認品との差分に応じて、申請ルートと申請区分が決まります。
特にPMDAによる大臣承認では、製品の新規性に応じて「新医療機器」「改良医療機器」「後発医療機器」という申請区分で整理されます。この区分は、必要な試験データ、審査期間、手数料、申請資料の構成に影響する重要な分岐点です。
本記事では、3区分の定義、認証基準の有無による申請ルートの違い、臨床あり/臨床なしの考え方、PMDA承認実績の傾向、申請区分判定の実務的な進め方を、公式資料に基づいて整理します。
注記
本記事は、主にクラスII以上の医療機器における承認・認証の実務を想定して解説しています。クラスIの一般医療機器は、原則として製造販売届出の対象であり、PMDA承認区分とは異なる区分になります。
目次
- 医療機器の申請ルートと申請区分の全体像
- 新医療機器の定義と特徴
- 改良医療機器の定義と特徴
- 後発医療機器の定義と特徴
- 臨床あり/臨床なしの考え方
- 認証基準の有無による分岐
- 承認実績の傾向
- 申請区分判定の進め方
- 判定で迷いやすいケース
- 区分判定を誤った場合のリスク
- まとめ
- 参考リンク
1. 医療機器の申請ルートと申請区分の全体像
医療機器の薬事申請では、最初に「PMDA承認が必要なのか」「登録認証機関による第三者認証で進められるのか」「届出対象なのか」を整理する必要があります。
PMDAの「承認について（大臣承認）」では、大臣承認の申請区分について次のように説明されています。
- 新医療機器: 構造、使用方法、効果や性能が明らかに新しい製品
- 改良医療機器: 新医療機器と後発医療機器のどちらにも当てはまらない製品
- 後発医療機器: 既承認医療機器と実質的に同等の製品
この3区分は、製品の新規性の程度によって審査の考え方を整理する枠組みです。
| 区分 | 既承認医療機器との関係 | 新規性 | 主な審査の考え方 |
|---|---|---|---|
| 新医療機器 | 構造、使用方法、効果又は性能が明らかに新しい | 高 | 新規性を踏まえ、有効性・安全性を総合評価 |
| 改良医療機器 | 新医療機器にも後発医療機器にも該当しない | 中 | 既承認品との差分と、その差分の有効性・安全性への影響を評価 |
| 後発医療機器 | 既承認医療機器と実質的に同等 | 低 | 既承認品との同等性を中心に評価 |
ただし、実務上はこの3区分だけで判断するのではなく、先に一般的名称（JMDN）、クラス分類、認証基準の有無を確認することが重要です。認証基準に適合する指定管理医療機器又は一部の指定高度管理医療機器であれば、PMDA承認ではなく登録認証機関による第三者認証ルートを検討できる場合があります。
2. 新医療機器の定義と特徴
定義
新医療機器は、既承認医療機器と比較して、構造、使用方法、効能、効果又は性能が明らかに異なる医療機器です。
具体的には、以下のような製品が新医療機器に該当する可能性があります。
- 既存品とは異なる新規の作用機序を有する
- これまでにない臨床用途、適応部位、治療概念を持つ
- 既存品にはない構造的特徴があり、それが臨床的な有効性又は安全性に大きく関係する
- 既存の評価方法だけでは性能や安全性を十分に説明できない
- 既承認品が存在せず、日本での評価体系を新たに構築する必要がある
主な特徴
審査プロセス
新医療機器は、PMDAが審査報告書を作成し、厚生労働大臣が薬事審議会の意見を聴いて承認する流れが基本です。革新性や臨床上の影響が大きい製品では、専門的な審議を踏まえて慎重に評価されます。
臨床評価
新規性が高い場合、非臨床試験だけでは有効性・安全性を十分に説明できないことがあります。そのため、治験成績、海外臨床データ、既存文献、使用実績などを組み合わせた臨床評価が必要になる場合があります。
ただし、「新医療機器＝必ず日本国内治験が必要」と単純に決まるわけではありません。製品特性、海外データの質、既存文献の充足性、評価可能なエンドポイント、国内外の医療環境差などを踏まえて、臨床評価資料で説明できるかを検討します。
承認後の対応
承認後には、製品特性に応じて使用成績評価の対象に指定される場合があります。その場合、一定期間の使用成績に関する調査を行い、有効性や安全性を確認することが求められます。
3. 改良医療機器の定義と特徴
定義
改良医療機器は、新医療機器と後発医療機器のいずれにも該当しない医療機器です。
言い換えると、新医療機器とされるほどの新規性はないものの、既承認医療機器と構造、使用方法、効能、効果又は性能が実質的に同等とまでは言えない製品が該当します。
具体的には、以下のような製品が改良医療機器に該当することがあります。
- 既存品の構造を一部変更している
- 使用方法や操作性を変更している
- 原材料、コーティング、形状、寸法、デリバリーシステムなどを変更している
- 性能パラメータが既存品から改善又は変更されている
- 適応部位、対象症例、使用範囲を一部拡大している
- 既承認品との差分が臨床的又は技術的に無視できない
改良医療機器は「臨床あり」と「臨床なし」に分かれる
PMDA承認申請の実務上、改良医療機器は臨床評価の要否に応じて、主に以下の2つに整理されます。
| 区分 | 内容 |
|---|---|
| 改良医療機器（臨床あり） | 臨床試験成績又は既存文献等を用いた臨床評価が必要なもの |
| 改良医療機器（臨床なし） | 非臨床試験、性能試験、動物試験、ベンチテスト等で有効性・安全性を説明できるもの |
この「臨床あり／臨床なし」の判定は、開発初期段階で非常に重要です。臨床ありになると、必要資料、開発期間、費用、PMDA相談の進め方が大きく変わるためです。
4. 後発医療機器の定義と特徴
定義
後発医療機器は、既承認医療機器と構造、使用方法、効能、効果及び性能について同一性を有する、又は実質的に同等と認められる医療機器です。
具体的には、以下のような製品が後発医療機器に該当することがあります。
- 既承認品と同じ使用目的又は効果を有する
- 既承認品と構造、原材料、寸法、性能が同等範囲にある
- 既承認品と使用方法が同じ又は実質的に同等である
- 既承認品との差分が安全性・有効性に大きな影響を与えない
- 同等性を性能試験、規格適合性、比較試験等で説明できる
主な特徴
審査プロセス
後発医療機器は、新規性が低く、既承認品との同等性評価が中心となります。PMDAの審査期間の目安でも、後発医療機器は比較的短い区分として整理されています。
臨床評価
後発医療機器は、既承認品との実質的同等性を示すことが中心です。一般的には、新たな治験を前提とする区分ではなく、性能試験、物理化学的試験、生物学的安全性試験、規格適合性、ベンチテストなどで同等性を説明できるかが重要になります。
認証ルートとの関係
既承認品と実質的に同等であり、かつ該当する一般的名称について認証基準が定められ、その適用範囲に入る場合には、PMDA承認ではなく、登録認証機関による第三者認証ルートを検討できる場合があります。
5. 臨床あり/臨床なしの考え方
申請区分を考える際に注意すべき点は、**「新医療機器・改良医療機器・後発医療機器の3区分すべてに、機械的に臨床あり/臨床なしが付くわけではない」**ということです。
実務上、PMDA承認申請の区分としてよく整理されるのは、以下の形です。
| 実務上の主な整理 | 概要 |
|---|---|
| 新医療機器 | 構造、使用方法、効果又は性能が明らかに新しい |
| 改良医療機器（臨床あり） | 改良医療機器のうち、臨床評価が必要 |
| 改良医療機器（臨床なし） | 改良医療機器のうち、非臨床試験等で説明可能 |
| 後発医療機器 | 既承認品と実質的に同等 |
したがって、記事や社内資料で説明する場合には、「3区分それぞれに臨床あり/なしがある」と書くよりも、**「改良医療機器では、臨床評価の要否により臨床あり/臨床なしに分かれる」**と整理する方が正確です。
臨床評価が必要になりやすいケース
以下のような場合には、臨床評価が必要になる可能性があります。
- 既承認品との差分が臨床上の有効性又は安全性に影響する
- 非臨床試験だけでは臨床的なベネフィット・リスクを説明しにくい
- 使用方法、適応部位、対象患者、適応疾患が既存品から拡大している
- 新規材料、新規構造、新規作用機序により、既存データの外挿が難しい
- 海外使用実績はあるが、日本の承認審査で同等性又は妥当性の説明が必要
臨床評価の選択肢
臨床評価が必要と判断された場合でも、必ずしも日本国内で新たな治験を実施するとは限りません。製品特性や既存データの充足性に応じて、以下のような選択肢があります。
-
新たな治験を実施する
GCPに基づき、日本国内又は海外で臨床試験を実施する方法です。 -
既存データを用いた臨床評価を行う
海外臨床試験データ、海外承認資料、学術文献、市販後データ、レジストリデータなどを体系的に評価し、臨床評価報告書として整理する方法です。
平成29年11月17日付通知（薬生機審発1117第1号）では、医療機器の特性を踏まえ、市販前から市販後まで一貫した安全性・有効性確保策を講じることで、市販前の新たな治験実施の有無によらず承認申請を行う考え方が示されています。
6. 認証基準の有無による分岐
医療機器の申請ルートは、申請区分だけで決まるわけではありません。まず、該当する一般的名称（JMDN）、クラス分類、認証基準の有無を確認します。
認証基準とは
認証基準は、厚生労働大臣が一般的名称ごとに定める基準で、適用範囲、技術的基準、使用目的又は効果などから構成されます。
認証基準に適合する指定管理医療機器（クラスII）及び一部の指定高度管理医療機器（クラスIII）は、登録認証機関による第三者認証の対象となります。
申請ルートの整理
| クラス分類 | 認証基準等がある場合 | 認証基準等がない場合又は適用範囲外の場合 |
|---|---|---|
| クラスI（一般医療機器） | 原則として製造販売届出 | 原則として製造販売届出 |
| クラスII（管理医療機器） | 第三者認証の対象になり得る | 大臣承認（PMDA審査） |
| クラスIII（高度管理医療機器） | 一部は第三者認証の対象になり得る | 大臣承認（PMDA審査） |
| クラスIV（高度管理医療機器） | 原則として大臣承認（PMDA審査） | 大臣承認（PMDA審査） |
実務上の判断順序
申請区分を検討する際は、以下の順番で整理するのが実務的です。
- 一般的名称（JMDN）を確認する
- クラス分類を確認する
- 認証基準の有無を確認する
- 認証基準の適用範囲に入るか確認する
- 認証で進められる場合は登録認証機関に相談する
- 承認が必要な場合に、新医療機器・改良医療機器・後発医療機器のどれに該当するかを検討する
特に、クラスIIで認証基準があり、適用範囲に入る場合は、通常は第三者認証ルートを優先的に検討します。 一方で、認証基準が存在しても、製品仕様、使用目的、性能、構造、適用範囲が基準から外れる場合には、PMDA承認が必要になることがあります。
7. 承認実績の傾向
PMDA公表資料によると、医療機器の承認件数は申請区分によって大きく偏りがあります。
令和6年度のPMDA資料では、医療機器の承認件数は以下のように整理されています。
| 区分 | 令和6年度承認件数 |
|---|---|
| 新医療機器（優先） | 2件 |
| 新医療機器（通常） | 19件 |
| 改良医療機器（臨床あり） | 60件 |
| 改良医療機器（臨床なし） | 196件 |
| 後発医療機器 | 642件 |
この実績から分かるとおり、医療機器の承認件数の大多数は、後発医療機器と改良医療機器（臨床なし）です。上記区分の合計919件のうち、後発医療機器と改良医療機器（臨床なし）は838件であり、約91%を占めます。
これは、医療機器が医薬品と異なり、既存技術の改良、形状変更、操作性改善、材料変更、ラインアップ追加などによって段階的に発展していく性質を反映しています。
そのため、医療機器開発では、製品コンセプトの初期段階から「新医療機器として進めるのか」「改良医療機器で説明できるのか」「後発医療機器として同等性を示せるのか」「そもそも認証基準に乗せられるのか」を検討することが、開発期間とコストを大きく左右します。
8. 申請区分判定の進め方
申請区分の判定は、以下のステップで進めるのが実務的です。
ステップ1: 一般的名称（JMDN）の特定
まず、自社製品に該当する一般的名称（JMDN）をPMDAの医療機器一般的名称検索等で確認します。
一般的名称には、クラス分類、定義、認証基準の有無、関連する基準などが紐付いています。最初のJMDN設定を誤ると、申請ルート、必要資料、審査方針が大きくずれる可能性があります。
ステップ2: 認証基準の有無と適用範囲の確認
該当する一般的名称に認証基準が定められている場合、第三者認証ルートで進められるかを確認します。
ただし、認証基準があるだけでは不十分です。自社製品の使用目的、効能又は効果、構造、原材料、性能、適用範囲が認証基準の範囲内に入っているかを確認する必要があります。
ステップ3: 類似品・既承認品の確認
PMDAの医療機器承認品目一覧や医療機器情報検索を用いて、類似する既承認品を検索します。
確認すべきポイントは以下のとおりです。
- 一般的名称
- 販売名
- 承認番号又は認証番号
- 承認年月日又は認証年月日
- 使用目的又は効果
- 形状、構造及び原理
- 原材料
- 性能及び安全性に関する規格
- 類似品の申請区分
ステップ4: 既承認品との差分評価
類似品が見つかったら、既承認品との差分を整理します。
| 評価項目 | 確認すべき内容 |
|---|---|
| 構造 | 形状、寸法、構成部品、デリバリーシステムの違い |
| 使用方法 | 操作手順、留置方法、挿入方法、使用環境の違い |
| 使用目的又は効果 | 適応、対象疾患、対象部位、効能効果の違い |
| 性能 | 主要性能、耐久性、強度、操作性、流量、視認性など |
| 原材料 | 生体接触材料、コーティング、添加剤、表面処理の違い |
| 製造方法 | 滅菌方法、加工方法、品質管理項目の違い |
| リスク | 新たなハザード、既存リスクの増減、臨床的影響 |
差分が「実質的に同等」と説明できれば後発医療機器の候補となります。差分があるものの、新医療機器とされるほど明らかに新しいとは言えない場合は、改良医療機器の候補となります。既承認品と比較して構造、使用方法、効能、効果又は性能が明らかに異なる場合は、新医療機器の可能性があります。
ステップ5: 臨床評価の要否を検討
改良医療機器又は新医療機器の可能性がある場合、非臨床試験だけで有効性・安全性を説明できるかを検討します。
特に以下の点を整理します。
- 差分が臨床成績に影響するか
- ベンチテストで臨床的性能を代替評価できるか
- 動物試験が必要か
- 既存文献又は海外臨床データで説明できるか
- 日本人データ又は日本の臨床環境での説明が必要か
- 市販後調査や使用成績評価と組み合わせた説明が可能か
ステップ6: PMDA相談又は登録認証機関への確認
判定に迷う場合、以下の相談を活用することが実務上重要です。
- PMDA医療機器全般相談
- 医療機器資料充足性・申請区分相談
- 医療機器臨床試験要否相談
- 登録認証機関への認証基準適合性に関する相談
申請区分の誤判定は、追加資料要求、申請資料の再構成、審査方針の見直しにつながる可能性があります。特に新規性が高い製品や、認証基準の適用範囲が微妙な製品では、早期に当局又は登録認証機関の見解を確認することが有効です。
9. 判定で迷いやすいケース
既承認品の小規模な改良
既承認品の構造をわずかに変更した場合、後発医療機器として同等性を示せるのか、改良医療機器として差分評価が必要なのかの判断が難しいことがあります。
重要なのは、変更内容そのものの大きさだけでなく、その変更が有効性・安全性・使用方法・リスクに与える影響です。
原材料やコーティングの変更
原材料やコーティングの変更は、見た目には小さな変更に見えても、生物学的安全性、耐久性、薬剤相互作用、摩擦特性、溶出物、長期留置時の安全性などに影響することがあります。
特に体内留置品、血液接触品、粘膜接触品では、材料変更が申請区分や必要試験に影響する可能性があります。
海外で先行販売されている製品
海外で承認・販売実績がある製品でも、日本で既承認品が存在しない場合や、日本の既承認品と差分が大きい場合には、新医療機器又は改良医療機器として扱われる可能性があります。
FDA 510(k)、De Novo、PMA、EU MDRのクラス分類は、日本の申請区分と同じではありません。海外区分をそのまま日本の区分に置き換えるのではなく、日本の既承認品との比較で判断します。
プログラム医療機器（SaMD）
プログラム医療機器では、既承認品の有無、使用目的、対象疾患、アルゴリズム、出力情報、医師の意思決定への影響、リスク分類などによって申請区分が変わります。
AIを用いる場合や、診断・治療方針に直接影響する場合は、非臨床評価、臨床評価、性能評価、変更管理の考え方を慎重に整理する必要があります。
適応拡大を伴う改良
既存品の適応疾患、対象部位、対象患者、使用目的を拡大する場合、単なる改良ではなく、臨床評価が必要な改良医療機器、又は新医療機器に近い扱いとなる可能性があります。
適応拡大では、既存品のデータをどこまで外挿できるかが重要です。
認証基準の適用範囲が微妙なケース
認証基準が存在しても、自社製品がその適用範囲に入るかは別問題です。
例えば、使用目的、構造、原材料、性能、適用部位、併用機器、滅菌方法などが認証基準の範囲から外れる場合、第三者認証ではなくPMDA承認が必要になることがあります。
10. 区分判定を誤った場合のリスク
申請区分や申請ルートの判定を誤ると、以下のようなリスクが生じます。
申請資料の再構成
後発医療機器として準備していたものが改良医療機器と判断された場合、単なる同等性説明だけでなく、差分の有効性・安全性への影響を追加で説明する必要があります。
試験データの追加要求
非臨床試験のみで足りると考えていたものが、臨床評価を必要とすると判断される場合があります。その場合、既存文献、海外臨床データ、使用実績、場合によっては新たな治験の検討が必要になります。
申請ルートの変更
第三者認証で進められると考えていた製品が、認証基準の適用範囲外と判断される場合があります。その場合、PMDA承認ルートへの切り替えが必要になり、申請資料、スケジュール、費用の見直しが発生します。
市場投入時期の遅延
申請区分や申請ルートの見直しは、製品上市スケジュールに直接影響します。販売代理店との契約、展示会での発表、保険適用希望書の提出、量産準備、海外メーカーとの供給契約など、事業計画全体に波及する可能性があります。
開発費用の増加
追加試験、追加相談、資料再作成、臨床評価、翻訳、海外メーカーとの追加調整などにより、当初想定よりも開発費用が増える可能性があります。
11. まとめ
医療機器の申請区分判定では、以下のポイントを押さえることが重要です。
-
PMDA承認では3区分で整理される
新医療機器、改良医療機器、後発医療機器は、既承認品との新規性・同等性の程度で分かれます。 -
改良医療機器では臨床あり/臨床なしの判定が重要
「3区分すべてに臨床あり/なしがある」と単純化せず、改良医療機器における臨床評価の要否を中心に整理するのが実務的です。 -
認証基準の有無で申請ルートが変わる
クラスIIや一部のクラスIIIでは、認証基準に適合すれば第三者認証ルートを検討できます。一方、認証基準がない場合や適用範囲外の場合は、PMDA承認が必要になります。 -
承認件数の大半は後発医療機器・改良医療機器（臨床なし）
令和6年度実績では、後発医療機器と改良医療機器（臨床なし）が医療機器承認件数の約91%を占めています。 -
JMDNと類似既承認品の確認が出発点
一般的名称、クラス分類、認証基準、既承認品との差分を整理することが、申請区分判定の基本です。 -
迷ったら早期に相談を活用する
PMDA相談や登録認証機関への確認を早期に行うことで、申請ルートの誤判定や開発後半での手戻りを防ぎやすくなります。
申請区分は、医療機器開発における最初の重要な薬事戦略です。区分が決まれば、必要試験、臨床評価の要否、申請資料、手数料、審査期間、上市スケジュールが連動して決まります。開発初期に正確な見立てを行うことが、承認取得までの時間とコストを最適化する鍵になります。